应用治疗公司 (APLT) 周五股价暴跌，这家生物制药公司报告称，美国食品和药物管理局 (FDA) 拒绝了其针对一种罕见代谢性疾病半乳糖血症的实验性治疗申请。

该公司表示已收到 FDA 的完整回复函（CRL），其中解释说，在完成对药物 goorestat 的审查后，无法批准 Applied Therapeutics 的新药申请（NDA）。 形式。 FDA 指出“临床应用存在缺陷。”

半乳糖血症患者无法加工单糖半乳糖。该公司指出，美国约有 3,300 人患有这种疾病，欧盟 (EU) 则有 4,400 人患有这种疾病。“美国和大多数欧盟国家都强制要求新生儿进行半乳糖血症筛查，”该公司表示。

创始人兼首席执行官 (CEO) Shoshana Shendelman 对这一决定表示失望，认为 govorestat“有可能改变半乳糖血症患者的生活，我们相信，广泛的疗效和安全性数据证明了这一点，证明它有能力阻止渐进性临床结果（包括认知和行为）下降。”

Applied Therapeutics 补充说，它正在“审查 FDA 的反馈，并计划立即请求召开会议，讨论可能重新提交申请的要求” NDA 或对该决定的上诉以及适当的后续步骤。”

Applied Therapeutics 的股票在早盘交易开始时损失了约四分之三的价值。